全国政协委员吴德沛:成年地贫患者经济负担严重应予以重视

2022-03-02 健康

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出品 | 搜狐健康

作者 | 周亦川

编辑 | 袁月

2月27日,《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》(以下简称,报告)在上海发布。报告指出,我国重型β-地中海贫血成人患者面临治疗手段局限、经济负担沉重等多重困局,专家呼吁构建全周期地贫防治体系、提高创新药物可及性。

β-地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病,我国广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是β-地贫的高发地区。无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制,会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少,从而引发严重贫血。长期贫血状态导致患者通常较虚弱,并可能引起并发症及其他严重健康问题。

针对重型地贫患者,造血干细胞移植是目前唯一可以根治的治疗手段,但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对于无法接受移植的成人患者,需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。然而,在现实生活中,受限于血源紧张,以及对铁过载危害认知不足、祛铁药物可及性、使用便利性及副作用等原因,患者往往未能坚持规范化治疗,导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害,严重威胁患者的生命。

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报告对81名重型β-地中海贫血成人患者和照护者,以及10名临床医生进行了调研,结果显示,结果显示,84%的患者目前仍以输血和祛铁治疗为主,42.0%的患者未按时按量输血,血源不足是主要原因(26.5%)。近四成(38.3%)的患者未能坚持规范化祛铁治疗,其中超过六成(61.3%)因祛铁费用高而中断治疗。另外,定性调查发现,由于患者对输血和祛铁的重要性认知不足,医保报销比例低,不良反应高(75.3%的患者存在祛铁相关的不良反应)等原因,患者在治疗上普遍存在不规范的情况,导致并发症的发生和预期寿命的减少。

调查表明,输血、祛铁等医疗费用是疾病经济负担的最主要构成部分,与患者的年龄和体重呈正相关。随着体重的增长,输血和祛铁药物用量的不断增加,直接医疗费用也随之上涨。由于大多数的患者来自于贫困家庭,在真实世界的条件下,受经济条件、治疗依从性等方面的影响,所调研的患者每年的医疗卫生总支出中位数为4万元,而患者家庭每年总收入的中位数为6万元,地贫患者家庭灾难性卫生支出发生率达到了77.8%,远高于世卫组织对于家庭灾难性支出40%的定义标准。

除了直接经济负担外,地贫患者及其家庭面临的间接经济负担和无形经济负担也不容忽视。每年每位重型β-地中海贫血成人患者承受的间接经济损失约为2.4万元,每月因输血和祛铁治疗损失2—5天的工作时间。而照护者每月会损失3—27天的工作时间,这进一步加剧了患者家庭的经济压力,并影响患者及照护者的生理和心理健康,造成了沉重的无形经济负担。

全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示:“随着中国地中海贫血防治事业的不断发展,我国已在基因筛查预防、临床诊疗等方面取得积极的进展,但仍面临挑战需要进一步攻克。地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病,建立全周期的防控体系至关重要。对于成人患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题应予以重视,通过积极推动创新药物的医保评估和准入、提高医疗保障范围,切实提高药物可及性,降低因病致贫、因病返贫的可能。同时,积极探索包括基因治疗在内的前沿科技的研发,以期在未来惠及更多中国患者。“

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